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国家药监局药审中心关于发布《新药获益-风险评估技术指导原则》的通告（2023年第36号）
通知原文：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/cf70af12d88f6068a9fcbb11b7d8db6b
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首个！一针显著减少出血，血友病基因疗法获FDA批准
近日，BioMarin Pharmaceutical宣布，美国FDA批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市，用以治疗严重血友病A患者（凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL），其中患者体内经获FDA批准的检测，确认不带有抗腺相关病毒5（AAV5）的抗体。根据新闻稿，Roctavian是首个基因疗法获FDA批准治疗严重血友病A患者。
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首款！糖尿病细胞疗法获FDA批准
近日，美国FDA宣布，批准CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市，用于治疗1型糖尿病。新闻稿指出，这是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。
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齐鲁制药ALK/ROS1抑制剂「伊鲁阿克」在中国获批上市，治疗非小细胞肺癌
日前，中国国家药监局（NMPA）官网公示，齐鲁制药递交的1类新药伊鲁阿克（曾用名：依鲁奥克，代号为WX-0593）已获批上市，用于既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。根据齐鲁制药早前发布的新闻稿，伊鲁阿克是其研发的一款新型ALK/ROS1抑制剂。
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复星凯特CAR-T产品新适应症在中国获批
日前，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，复星凯特递交的阿基仑赛注射液新适应症上市申请已正式获批。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品此次获批适应症为：一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。
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只需一针！显著减少患者出血，辉瑞血友病基因疗法完成欧、美上市申请
日前，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA已受理其基因疗法fidanacogene elaparvovec用以治疗成人血友病的生物制品许可申请（BLA），并将PDUFA日期设置为2024年第二季度。同时，fidanacogene elaparvovec的欧洲上市许可申请（MAA）也已获受理，正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审评。
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10年来首款！慢阻肺潜在“first-in-class”疗法递交上市申请
日前，Verona Pharma公司宣布，已向美国FDA递交ensifentrine的新药申请（NDA），作为维持疗法，治疗慢性阻塞性肺病（COPD）患者。Ensifentrine是一款潜在“first-in-class”磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效果。新闻稿指出，如果获批，它可能成为10多年来治疗COPD的首款新机制疗法。
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亿腾医药引进的新一代TPO受体激动剂在中国获批
近日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由亿腾医药（EDDING）旗下苏州西克罗制药申报的5.1类新药芦曲泊帕片上市申请已获得批准。根据亿腾医药新闻稿，这是该公司引进的一款新一代口服小分子血小板生成素（TPO）受体激动剂，本次获批的适应症为：适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病（CLD）伴血小板减少症的成人患者。
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高氨血症治疗新药「卡谷氨酸分散片」在中国获批
近日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的5.1类新药卡谷氨酸分散片在中国获批。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为由多种因素引起的成人及儿童患者高氨血症。公开资料显示，这是一款商品名为Carbaglu的罕见病治疗产品，最初在海外被批准用于N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症。
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神州细胞「贝伐珠单抗」生物类似药在中国获批
日前，神州细胞发布公告称，其控股子公司已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的贝伐珠单抗注射液（商品名：安贝珠）的《药品注册证书》 ，用于治疗转移性结直肠癌、晚期转移性或复发性非小细胞肺癌、复发性胶质母细胞瘤、肝细胞癌、上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌、宫颈癌。神州细胞在公告中表示，安贝珠的获批上市将进一步丰富该公司在肿瘤治疗领域的商业化产品管线。
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信达生物BCMA靶向CAR-T疗法获批临床
日前，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由信达细胞申报的1类新药IBI346获得临床试验默示许可，拟开发治疗复发/难治多发性骨髓瘤。公开资料显示，IBI346为信达生物、信达细胞在研的一款靶向BCMA的CAR-T疗法。信达细胞于2021年成立，由信达生物孵化并控股，致力于开发的新型独特“模块化”CAR-T细胞治疗产品。
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艺妙神州首个实体瘤、也是第4个CAR-T药物临床获批
日前，北京艺妙神州医药科技有限公司（简称“艺妙神州”）自研的新一代抗肿瘤药物IM83嵌合抗原受体T细胞注射液（IM83 CAR-T细胞注射液，简称“IM83”），获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书，用于治疗晚期肝癌。这是艺妙神州获批的第4个CAR-T细胞药物临床批件，也是第一个用于治疗实体肿瘤的CAR-T细胞药物临床批件。
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至善唯新血友病A基因治疗产品获批临床
日前，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示，至善唯新研发的血友病A基因治疗产品ZS802注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床1/2期试验。此前，该公司血友病B基因治疗项目已在中国获批临床。
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和铂医药/石药集团抗FcRn单抗「巴托利单抗」申报上市
日前，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，石药集团旗下佳曦控股、和铂医药全资子公司诺纳生物等共同递交了1类新药巴托利单抗的上市申请并获得受理。公开资料显示，这是一款新型全人源抗FcRn单克隆抗体，此前已在治疗全身型重症肌无力的3期临床试验中取得积极研究结果。
总缓解率达82%，潜在重磅双特异性抗体1/2期临床结果积极
日前，艾伯维（AbbVie）和Genmab联合宣布，CD20/CD3靶向双特异性抗体epcoritamab在治疗滤泡性淋巴瘤（FL）的1/2期临床试验中获得积极顶线结果。在复发或难治性FL患者中，epcoritamab达到82%的总缓解率。Epcoritamab在今年5月首次获得美国FDA的批准，治疗复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这款创新疗法也被行业媒体Evalute列为今年有望获批的十大潜在重磅疗法之一。
显著降低肝癌死亡风险！一线免疫组合疗法最新3期试验积极结果公布
近日，阿斯利康（AstraZeneca）今日公布其HIMALAYA临床3期试验的最新数据。分析显示，在第4年，其免疫组合疗法Imjudo（tremelimumab）联合Imfinzi（durvalumab）用于一线治疗不可切除肝癌患者时，展现具持久性并具临床意义的总生存期（OS）改善。详细数据将公布于2023年欧洲肿瘤内科学会世界胃肠道肿瘤大会（ESMO World GI 2023）当中。
近50%患者症状有改善，Agios公司“first-in-class“疗法达2期临床终点
近日，Agios Pharmaceuticals宣布，其丙酮酸激酶激活剂Pyrukynd（mitapivat）治疗镰状细胞贫血病（SCD）的2期临床试验RISE UP达到了主要终点。该2期试验结果表明，Pyrukynd作为一种新型的口服疗法，能够改善贫血、减少镰状细胞疼痛危象并改善患者的感觉和功能。
穿越血脑屏障，阿尔茨海默病创新口服疗法最新临床结果发布
日前，Cognition Therapeutics公司公布了其在研阿尔茨海默病疗法CT1812的2期临床试验顶线结果。研究结果显示，CT1812达到安全性和耐受性的主要终点，并且量化脑电图（qEEG）检测显示对大脑活动产生积极影响。
超60%患者症状改善，自身免疫性疾病疗法最新结果公布
日前，Horizon Therapeutics在内分泌学会年会（ENDO 2023）上报告了甲状腺眼病（thyroid eye disease，TED）疗法Tepezza的4期临床试验结果。Tepezza是美国FDA批准的首个治疗TED的疗法。数据显示，接受治疗24周后，Tepezza组62%的患者的眼球突出症状获得具有临床意义的改善。
总缓解率达78%！新加坡新锐公布现货型CAR-T疗法积极数据
近日，Tessa Therapeutics宣布其现货型细胞疗法TT11X用于治疗复发性或难治性（R/R）霍奇金淋巴瘤患者的临床研究获得了积极的安全性和有效性数据，18名此前接受过多线治疗患者的总缓解率（ORR）达78%，其中7名患者达到了完全缓解（CR）。
拜耳细胞疗法治疗帕金森病：首个1期临床试验取得积极结果
日前，拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics 宣布，研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期临床试验取得了积极结果。Bemdaneprocel是一种针对帕金森病的创新细胞疗法。试验表明，迄今为止，bemdaneprocel在研究中的所有12名患者中显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，该研究的2期临床正在计划中，并预计于2024年上半年开始招募患者。
01
Cell | Organism-wide,cell-type-specific secretome mapping of exercise training in mice
更多解读：
作者让小鼠运动一段时间后，对收集到的样本进行了细致分析，他们发现有21种细胞的蛋白分泌表征出现了变化，大脑、心脏、胰腺和肾脏多个器官组织都有涉及。他们统计数据发现，这些细胞所分泌的运动因子有近200种，这说明运动对身体有着非常广泛的影响。
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The Lancet | Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study
近日，Cartesian THERAPEUTICS宣布在《柳叶刀神经病学》杂志上发表了有关治疗重症肌无力（MG）的mRNA工程化自体CAR-T疗法的1b/2a期临床研究，题目为“Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study”。该研究显示出基于mRNA的CAR-T疗法在体内具有良好的安全性和药物活性。
更多解读：
全身性重症肌无力（gMG）是由自身抗体介导的获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。这会破坏神经与肌肉交流的方式，导致肌肉无力和疲劳。在近几年中，CAR-T疗法的突破早已不限于肿瘤的治疗，本着差异化布局的策略，不少企业已经将目光投到了自免这个具有较大前景的适应症中。据统计，截至目前，已至少有5款自免CAR-T细胞疗法进入临床，并且最快已到2期阶段。
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Neuron | PD-L1/PD-1 checkpoint pathway regulates hippocampal neuronal excitability and learning and memory behavior
美国杜克大学医学中心纪如荣研究团队多年致力于PD-L1/PD-1信号通路在神经系统中的作用研究， 在一项在线发表于《神经元》（Neuron）杂志的最新研究中，纪如荣研究团队（赵俊利博士为第一作者）发现脑内的PD-L1/PD-1在学习记忆调控中发挥重要作用，降低脑内PD-L1/PD-1功能可以增强海马CA1神经元兴奋性和学习记忆能力。这一发现为增强学习能力提供了新的潜在靶点。
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PD-1（Programmed cell death protein 1，程序性细胞死亡蛋白1）及其配体PD-L1，无疑是现代癌症治疗的明星分子。癌细胞表面高度表达的PD-L1与免疫细胞表面的PD-1受体结合，帮助癌细胞逃避T细胞的攻击；而针对PD-L1/PD-1免疫检查点信号通路的抑制剂，已经令多种癌症的患者迎来癌症免疫疗法的全新时代。
Daily Oral GLP-1 Receptor Agonist Orforglipron for Adults with Obesity
Oral semaglutide 50 mg taken once per day in adults with overweight or obesity(OASIS 1):a randomised,double-blind,placebo-controlled,phase 3 trial
Signalling by senescent melanocytes hyperactivates hair growth
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资料整理：威斯尼斯人老品牌综合办公室
文章来源：公开信息搜集
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