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国家药品监督管理部药品审评中心发布关于举办“药品注册受理基本要求和常见问题主题（线上）宣讲会”的通知
通知原文：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/7a03de45309f4ba6064eec1468402353
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潜在首款！血清反应率高达98.9%，病毒性疾病疫苗已递交上市申请
近日，Valneva宣布，其单次注射的基孔肯雅热（chikungunya）候选疫苗VLA1553的关键性3期数据已发表在《柳叶刀》杂志上，结果显示，受试者在接受单次注射VLA1553疫苗28天后的血清反应率高达到98.9%。
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降低癌症进展或死亡风险达40%！阿斯利康潜在“first-in-class”疗法组合获优先审评
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布其药品capivasertib与Faslodex（fulvestrant）联用的新药申请（NDA）已获美国FDA接受并被授予优先审评资格，用于治疗荷尔蒙受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者，这些患者在接受内分泌疗法后产生复发或疾病进展。FDA预计在2023年的第四季度完成审评。根据新闻稿，capivasertib是在FDA的Orbis项目下审查的潜在“first-in-class”AKT抑制剂。
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康哲药业创新鼻喷雾剂获批，用于癫痫发作急救
日前，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，康哲药业引进的5.1类新药地西泮鼻喷雾剂上市申请已获得批准。公开资料显示，该产品是一种经鼻给药的苯二氮卓类药物，用于癫痫发作急救。作为一种急性治疗药物，该产品用于治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动，这种发作不同于患者通常的癫痫发作模式。
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一线治疗胆道癌，FDA接受Keytruda组合疗法监管申请
近日，默沙东（MSD）公司日前宣布，美国FDA已接受为重磅抗PD-1疗法Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准与标准化疗（吉西他滨和顺铂）联用，治疗局部晚期不可切除或转移性胆道癌（BTC）患者。FDA预计在明年2月7日之前做出审评决定。
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获优先审评，首款CRISPR疗法有望今年问世
日前，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，美国FDA接受exagamglogene autotemcel（exa-cel）治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的生物制品许可申请（BLA），同时授予该产品治疗SCD的优先审评资格。新闻稿表示，这也是FDA受理的首个CRISPR基因编辑疗法上市申请，针对SCD和TDT的PDUFA日期分别为2023年12月8日和2024年3月30日。
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针对常见病毒，默沙东疗法新适应症获批
近日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA经优先审评，已批准Prevymis（letermovir）的新适应症，用于预防处于高风险的成人肾脏移植受者（供体巨细胞病毒[CMV]阳性/受者CMV阴性[D+/R-]）的CMV疾病。
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新增2个适应症！中源协和旗下全资子公司VUM02注射液药物4个适应症临床试验获批！
近日，中源协和细胞基因工程股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的两个关于VUM02注射液的《药物临床试验批准通知书》。
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翰宇药业司美格鲁肽原料药获FDA审批受理
近日，深圳翰宇药业股份有限公司发布《关于司美格鲁肽原料药获得美国 FDA受理的公告》，表示翰宇药业产品司美格鲁肽原料药已于2023年6月9日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审批受理，DMF号为038443。
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儿童便秘新选择！利那洛肽新适应症获FDA批准
日前，Ironwood Pharmaceuticals宣布，FDA已批准Linzess（linaclotide，利那洛肽）新适应症的上市申请，用于治疗6~17岁儿童功能性便秘（FC）。
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国内首款！安斯泰来DGKζ抑制剂获批临床
日前，CDE官网显示，安斯泰来ASP1570片获批临床，用于局部晚期或转移性实体瘤患者。这是国内首款获批临床的DGKζ抑制剂。
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国内首款！艾美疫苗人用狂犬病mRNA疫苗申报临床
日前，CDE官网显示，艾美疫苗旗下丽凡达生物的人用狂犬病mRNA疫苗临床试验申请获受理。这是国内首款申报临床的狂犬病mRNA疫苗。
肝脂肪减少超70%！默沙东NASH疗法2期临床结果积极
日前，默沙东（MSD）宣布，将在欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上公布在研胰高血糖素样肽-1（GLP-1）/胰高血糖素受体双重激动剂efinopegdutide，治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的2a期临床试验结果。会议摘要显示，efinopegdutide与GLP-1激动剂活性对照相比，显著降低患者肝脏脂肪水平。Efinopegdutide组患者24周后肝脏脂肪水平降低72.7%，活性对照组为42.3%。
靶向STAT3和IRAK4，两款潜在“first-in-class”蛋白降解剂最新临床数据积极
近日，Kymera Therapeutics公布新的数据，显示其肿瘤学项目KT-333和KT-413在正在进行的临床1a期剂量递增试验中，持续显示出具剂量依赖性的强大靶标降解效果，没有观察到剂量限制性毒性（DLTs）。KT-333与KT-413是潜在“first-in-class”的蛋白降解小分子药物，分别可降解STAT3与IRAK4蛋白。其中KT-333的临床数据将在2023年的国际恶性淋巴瘤大会（ICML）上公布。
减少44%肝脂肪！创新药物达2期试验主要终点
日前，Inventiva公布了2期临床试验的积极顶线结果，此试验评估在研药品lanifibranor对非酒精性脂肪肝病（NAFLD）和2型糖尿病（T2D）患者的作用。分析显示，在对NAFLD和T2D患者进行24周的治疗后，该研究达成了主要疗效终点，患者的肝脂肪减少了44%。
癌症完全缓解率93%！ADC组合疗法2期试验结果亮眼！
Seagen今天宣布临床2期单臂试验SGN35-027的C部分最新疗效和安全性结果，该试验评估抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）与PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab，纳武利尤单抗）和标准化疗药物多柔比星和达卡巴嗪（AN+AD）联用，用于一线治疗早期经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者。分析显示，接受此组合疗法患者的总缓解率（ORR）达98%，完全缓解（CR）率达93%！详细数据将在第17届国际恶性淋巴瘤大会（ICML）上公布。
治疗9种过敏，口服免疫疗法将挺进3期临床
近日，Alladapt Immunotherapeutics公司今日公布了其口服免疫疗法ADP101治疗儿童食物过敏的1/2期临床试验的顶线结果。试验结果显示，在患有单一或多种食物过敏的儿科患者中，ADP101提供剂量依赖性，具有临床意义的脱敏反应，并具有良好的安全性和耐受性。
速递 | 疾病发作次数降低95%！CRISPR体内基因编辑疗法展现治愈潜力
近日，Intellia Therapeutics公布了体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002，在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期临床试验的最新结果。试验结果显示，在所有患者中，经过单剂NTLA-2002治疗后，每月HAE疾病发作率平均降低95%。新闻稿指出，这一结果显示了NTLA-2002作为一次性疗法，功能性治愈HAE的潜力。
靶向全新免疫检查点蛋白，潜在“first-in-class”疗法临床结果积极
日前，以明生物（Immune-Onc Therapeutics）宣布了其潜在“first-in-class”抗体疗法IO-202的1期临床试验积极结果。IO-202是一款具有高亲和力和特异性，针对白细胞免疫球蛋白样受体B4（LILRB4，也称为ILT3）的人源化IgG1单克隆抗体。在针对复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）和慢性髓系单核细胞白血病（CMML）患者的1期临床试验中，IO-202表现出良好的安全性和可喜的抗癌活性。
持续缓解！Editas公布CRISPR基因编辑疗法积极数据
Editas Medicine近日宣布其在研CRISPR基因编辑疗法EDIT-301的初步安全性和疗效积极数据，这些数据来自于临床1/2期RUBY试验的首批四名镰状细胞贫血病（SCD）患者，以及在临床1/2期EdiTHAL试验中接受治疗的首名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。
90%靶细胞实现靶蛋白表达，吸入式基因疗法早期临床结果积极
日前，4D Molecular Therapeutics公司发布了其基因疗法4D-710的1/2期临床试验AEROW的积极中期数据，该试验针对的是囊性纤维化肺部疾病的治疗。该试验中，3位接受了4D-710治疗的受试者在囊性纤维化问卷调查-修订版呼吸道症状评分（CFQ-R-R）测量的囊性纤维化相关生活质量上表现出了显著改善，同时1秒用力呼气容积的预测百分比（ppFEV1）也表现出改善或保持稳定的趋势。
金唯科生物首款AAV基因治疗药物完成首例患者给药
近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科生物”）宣布，其自主研发的首款针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（Neovascular age-related macular degeneration, nAMD）基因治疗创新药“JWK001注射液”在四川大学华西医院由眼科陆方教授团队顺利完成首例患者给药。
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nature communication | Durable contraception in the female domestic cat using viral-vectored delivery of a feline anti-Mullerian hormone transgene
这是来自麻省总医院（MGH）、辛辛那提动植物园濒危野生动物保护和研究中心（CREW）的研究人员，在寻找治疗卵巢癌的基因疗法时意想不到的发现：单次抗米勒管激素（AMH）基因治疗可以诱导家猫长期避孕，有望成为传统手术绝育的安全、有效替代方案。这项研究结果已整理发表在《自然》杂志子刊Nature Communications上。
更多解读：
新兴的基因治疗领域为许多医学应用开辟了新的可能性——从对抗遗传疾病到癌症治疗，人们开始向一个又一个的医学难题发起挑战。近期的一项研究再度刷新了我们对基因疗法的认知——它或可被用于长效避孕！
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Development Cell | Characterization of the structure and control of the blood-nerve barrier identifies avenues for therapeutic delivery
英国医学研究委员会（Medical Research Council）和英国癌症研究中心（Cancer Research UK）资助的一项研究在对血神经屏障的探索中取得了重要突破。在这项研究中，科学家们定义了血神经屏障的结构并找到了控制这种屏障打开和关闭的方法，为神经系统药物递送提供了新的可能性。该研究不仅有助于解决药物难以穿过血神经屏障的问题，还有望减少化疗引起对周围神经系统的损伤，从而改善患者的生活质量。相关成果已发表在Developmental Cell杂志上。
更多解读：
血脑屏障是一种保护中枢神经系统（CNS）的特殊血管结构，它起着过滤和选择性传递物质的重要作用。这种屏障主要由内皮细胞构成，这些细胞具有低透过性，细胞之间的连接也很紧密，可以阻止有害物质进入CNS，保护大脑和神经组织的健康。然而，如果我们想治疗大脑中的病灶，血脑屏障的存在却成为了许多药物无法跨越的高墙，许多在其他组织或器官中具有良好作用的药物在血脑屏障前也只能“望脑兴叹”。
在这项研究中，科学家们利用电子显微镜（EM）发现了构成哺乳动物血神经屏障的血管单元的细胞组成，这些细胞不像覆盖在CNS血管上的周细胞（pericytes）和星形胶质细胞（astrocytes）那样排列紧密，而是以更松散的方式覆盖在神经内血管上。随后，他们利用免疫染色工具对这些细胞进行了鉴定，发现除周细胞以外，所有神经内血管上都有两种类型的细胞——tactocytes和巨噬细胞。神经内血管的细胞覆盖率从10%-100%不等，但所有的神经内血管都表现出了屏障功能，这是为什么呢？
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Cell Metabolism | Ketogenic diet promotes tumor ferroptosis but induces relative corticosterone deficiency that accelerates cachexia
在一项发表于《细胞-代谢》的新研究中，作者再次证实了生酮饮食可以帮助抗癌，但也强调一般人自行尝试风险很大！原因在于，生酮饮食中代谢产生的酮体，会加速癌症小鼠产生恶病质（cachexia），这种症状主要有食欲不振、体重极端下降、免疫抑制等表现。
更多解读：
近些年来，一些研究发现癌细胞在极端情况下可以寻找其他替代分子来实现代谢，比如尿苷（更多阅读：打破常识，癌细胞不吃糖也能活！饿死肿瘤的新办法出现了）。但在条件允许的情况下，癌细胞还是倾向吸收葡萄糖作为代谢燃料，毕竟这是最方便使用的能量来源。
Intermittent fasting plus early time-restricted eating versus calorie restriction and standard care in adults at risk of type 2 diabetes:a randomized controlled trial
Alcohol consumption and risks of more than 200 diseases in Chinese men
Taurine deficiency as a driver of aging
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资料整理：威斯尼斯人老品牌综合办公室
文章来源：公开信息搜集
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